22 settembre 2022
Sla: prima cura per pazienti con mutazioni specifiche
Un rallentamento e in alcuni casi un’inversione della progressione clinica della Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) sono stati riscontrati nelle persone portatrici della mutazione nel gene Sod1 attraverso l’uso del Tofersen, un oligonucleotide antisenso (Aso) che agisce selettivamente sull’Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata.
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